财联社11月28日讯（编辑 李梦琪）据悉，全球已知的罕见病多达7000多种，仍然在以每年以250种—280种疾病数量增长。之所以被称为罕见病，在于相关疾病的发病率和患病率都极低。

作为罕见病的代表疾病之一，血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，根据缺乏凝血因子不同分为A，B两型，其中血友病A占80%～85%。据估计，我国血友病患者人数现已超过10万，患病率在（2.73~3.09）/10万。

生命在罕见病面前，显得分外脆弱。中国血友之家创始人、会长关涛在7个月大的时候被确诊血友病，甚至因错过最佳治疗时期导致残疾；张玉玲的孩子在8、9个月被确诊，有时孩子甚至要打5针才勉强过一个新年；于娜的舅舅和孩子都患有血友病，早年由于缺少对血友病的科学认识，舅舅在村里接受的唯一治疗是输血……

在晟斯生物CSO、海归生物医药领军人才苏鸿声的回忆中， 10年前他选项目时国内血友病只有血源凝血因子，且进口的特别贵，而彼时国外开发的长效药物已经完成临床研究。为解决国内血友病患者的临床需求，苏鸿声选择回国投身相关领域。

相比10年前的单枪匹马，经过多年搭建，晟斯研发团队已经形成了生物大分子药物开发从分子设计、表达制备、分析检测、非临床研究、临床开发的完整技术团队。与此同时，相关研发成功也即将“落地结果”。据悉，晟斯生物研发的注射用长效重组凝血八因子-FC融合蛋白递交上市许可申请获得国家药品监督管理局受理，预计明年初可以获批上市。同时，超长效重组凝血八因子117产品也已进入III 期临床试验，并获得美国FDAI临床试验许可；长效重组活化凝血七因子109产品进入II期临床试验；超长效重组凝血九因子327产品获得临床试验许可；更多更具创新型的血友病新药，在研发中。

听见10多万血友病患者的呼声

尽管血友病是目前来看罕见病中唯一一个可能实现功能性治愈的疾病，但对于广大患者来说，依然有很长的路要走。

关涛把血友病分为 “不死”“不痛”“不残”三个阶段，“不死”指的是早期的治疗药只能让人历经苦痛活下去，发展到今天已经可以实现“不疼”，他希望接下来还能推动实现“不残”，能有血友病患者去当职业运动员（国外已有血友病患者成为世界冠军的先例），这也就意味着血友病患者完全地融入正常生活中。

《中国血友病诊治报告2023》显示，我国的血友病治疗经过不充分按需治疗、小剂量预防治疗探索等，正在往更高疗效的较高剂量预防及个体化预防治疗迈进。长效乃至超长效药物的出现对于患者来说，无疑是对抗疾病道路上的福音。然而，相关治疗药物的价格却让无数普通家庭望而却步。

《中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》曾提到，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。

2022年全国居民人均可支配收入为3.69万元/人，而《2021中国血友病患者白皮书》显示，血友病患者平均治疗费用为24.3万元/年。面对高昂的治疗费用，很多家庭都面临着“用不起药”的困境，只能选择按需治疗。

国寿股权投资有限公司投资副总监刘润泽介绍当前患者使用情况时也提到，外资重组凝血因子产品的有效供给普遍集中在一、二线城市，很难再进一步的下沉。中国广大的血友病患者仍面临缺医少药的窘迫现状。“我国血友病患者的凝血因子平均使用量，仍大幅低于国际平均水平。”

而据弗若斯特沙利文数据显示，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人。

面对“有药难求”的困境，长效乃至超长效药物国产化迫在眉睫。苏鸿声告诉财联社，早在开始项目研发时，他就想要突破国际上专利的限制，并根据中国实际情况，降低药物的生产成本。“按照国际某些巨头的做法，量产很难实现，成本难以降低。”

如何研发出“患者都用得起的药”？

受限各种因素影响，目前中国市场仍没有长效重组凝血因子上市，很多血友病A患者依靠两天注射一次凝血因子来控制病情。晟斯生物研发的注射用长效重组凝血八因子用于12岁以上青少年与成年人先天性八因子缺乏的血友病A患者的出血控制，能够满足患者一周给药两次的预防治疗需求，多数患者出血事件降低到零。

作为一名深耕相关领域的科研人员，苏鸿声在罕见病领域已经深耕30多年。这是条相当孤独的赛道，苏鸿声在回答提问时反复提到相关技术的高难度，自重组凝血八因子开始上市起，业内人都知道这是最难做的药物，它的分子结构是非常复杂。据苏鸿声介绍，也正是由于技术上的高壁垒，才导致相关药物价格居高不下。“国外企业在进行研发时，并不考虑成本价格等实际情况，而是想尽办法先研发出相关药物，因此很多产品很难在国内推广开。”

以正在研发的创新药117为例，这是款药物与赛诺菲一样，临床I/II期的结果可以满足血友病人一周一次的给药，并维持较高的八因子药谷浓度。但晟斯生物解决创新性地解决八因子周制剂的技术难点，采取与赛诺菲完全不同的机理，从而降低制备难度。

国寿股权是晟斯生物C轮融资的领投方，国寿股权公司投资副总监刘润泽告诉财联社，晟斯生物是他们投资众多生物医药项目中，少有现有产品管线百分之百布局在罕见病领域的。对于晟斯生物的投资，国寿股权不单单是从财务角度看问题，更看重公司产品的社会价值。尤其是从患者需求和产业发展来看，刘润泽对晟斯生物旗下产品未来成功实现商业化，抱有信心。

晟斯生物CFO庄挺告诉财联社，在生物医药行业一直流传着“双十定律”，指的是十年时间，加上十亿美元的资金投入，才有可能研发出一款创新药。

晟斯生物为研发人员提供了一个良好的环境，据庄挺介绍，晟斯生物有北京研发中心、郑州研发中心、临床开发中心，每年研发费用占据企业总支出的70%-80%。晟斯生物300多名员工的团队中，研发人员有200多名。

《“十四五”生物经济发展规划》提出，发展面向人民生命健康的生物医药，重点围绕药品、疫苗、先进诊疗技术和装备、精准医疗、检验检测等方向，提升原始创新能力。在刘润泽看来，未来生物医药市场竞争中，像晟斯生物这样的企业，是符合行业发展趋势的。他们的核心产品是拥有较高技术壁垒的复杂结构大分子生物药物，产品临床属性优异，竞争优势明显，并且面对一个尚未被完全有效满足的市场。

正如刘润泽所言，中国的生物医药行业，已经基本实现了从零到一的转变，随着低垂的果实均已落地，未来的创新药企业，如想要成功的话，只能是向拥有更高技术壁垒与难度的产品发出挑战。

无数血友病患者都在等待着国产创新药长效乃至超长效治疗药物的尽早上市。如果把疼痛程度分为十级，血友病患者所遭遇的痛感无疑是最高级，相当于骨裂程度。作为一名血友病患者，关涛对于这种疼痛深有感触，他多次表达了对于相关研发企业的感谢，也积极奔走患者与企业沟通的一线，希望通过努力改善血友病患者的生活，甚至最终能够让大家真正融入正常生活中。”